“البيوتك” أفضل وسيلة لعلاج الأمراض النادرة
يعكف فريق من الأطباء الباحثين الفرنسيين في مستشفى “نيكر” بباريس على دراسة العلاج عن طريق “البيوتك” الذى يركز على الجزئيات الحيوية لعلاج الأمراض الخطيرة والنادرة، والتي لم تتوصل المعامل الأكلينيكية إلى علاج فعال لها.
خاصة بعد أن توصل العالم الأمريكي ليونار بل في جامعة “يال” الأمريكية إلى عقار “سوليرس” لعلاج مرض “انحلال الدم” وهو من الأمراض النادرة الناتجة عن الأنيميا الحادة والمرتبطة بتحور جيني، ولم يتوصلوا لعلاج فقد نجح العالم عن طريق الجزئي “الكسيون” من تخفيف أعراض المرض بدل من اللجوء إلى عمليات نقل الدم وهو مرض يصيب 8 آلاف شخص في أوروبا و3 آلاف شخص في الولايات المتحدة.
منذ عشرات السنين والأبحاث عن الأمراض النادرة التي بلغت 8 آلاف نوع فتحت الباب إلى “البيوتك” أمام شركات الصيدلة الكبرى من أجل علاج هؤلاء المرضى ، حيث رصدت 400 ألف دولار لكل مريض سنويا للتوصل إلى الخلايا التي يتم زراعتها معمليا بعد أخذ عينات من المريض.
وقامت شركة “سانوفي” الفرنسية للعقاقير الطبية بتركيز جهودها حول 3 أمراض نادرة هي “جوشر” و”دي بومب” و”فابري”، الذي يصيب كل منها حوالي 10 آلاف شخص في العالم وتوصلوا إلى طرح عقار “شير” المنافس الأكبر لعقار “جنزيم” والتي بلغت قيمة مشترياته في يناير الماضي 32 مليار دولار.. مما يثبت نجاح التقدم في العلوم “الحيوية الجزئية الجينية”.
وتسعى حاليا شركة “سانوفي” الفرنسية للحصول على الضوء الأخضر من قبل “AMM” للعقار الذى يعالج “لوكيميا الدم اللمفاوية” وهو نوع من أنواع سرطان الدم النادرة وقد استثمرت الشركة مبلغًا قدره 50 مليون يورو لتطوير الجزء وتجربته على مائة مريض.. كما توصلت إلى عقار “ريقليميد” لعلاج أحد أمراض الدم النادرة التي يعانى منها شخص من 100 ألف هو العقار الأكثر مبيعا في العالم وقدرت قيمة مبيعاته 10 مليارات دولار.
يشار إلى أن الشركة الفرنسية قد طرحت عقارين “سوفالدى” و”هارفونى” لعلاج 95 % من الأشخاص المصابين بفيروس التهاب الكبد الوبائى “سي” هو ليس من الأمراض النادرة وقد تم شفاؤهم خلال 12 أسبوعًا.
أ ش أ
